Mijelofibroza (MF) je rijetka vrsta raka kod koje nakupljanje ožiljnih tkiva sprječava vašu koštanu srž da stvara dovoljno zdravih crvenih krvnih stanica. To može uzrokovati simptome poput ekstremnog umora i modrica.
MF također može uzrokovati nizak broj trombocita u krvi, što može dovesti do poremećaja krvarenja. Mnogi ljudi s MF imaju i povećanu slezenu.
Cilj tradicionalnih tretmana je rješavanje simptoma MF i smanjenje veličine slezene. Komplementarne terapije mogu vam olakšati neke simptome i poboljšati kvalitetu života.
Evo detaljnijeg pregleda dostupnih tretmana za MF.
Postoji li lijek za mijelofibrozu?
Trenutno nema lijekova koji liječe mijelofibrozu. Alogena transplantacija krvotvornih matičnih stanica jedini je tretman koji može izliječiti MF ili značajno produljiti preživljavanje osoba s MF.
Transplantacija matičnih stanica uključuje zamjenu abnormalnih matičnih stanica u koštanoj srži infuzijom matičnih stanica zdravog darivatelja.
Postupak ima značajne i potencijalno opasne po život rizike. Obično se preporučuje samo mlađim ljudima bez drugih postojećih zdravstvenih stanja.
Liječenje mijelofibroze lijekovima
Liječnik vam može preporučiti jedan ili više lijekova koji pomažu u liječenju simptoma ili komplikacija MF. To uključuje anemiju, povećanje slezene, noćno znojenje, svrbež i bolove u kostima.
Lijekovi za liječenje MF uključuju:
- kortikosteroidi, poput prednizona
- sredstva koja stimuliraju eritropoezu
- androgene terapije, poput danazola
- imunomodulatori, uključujući talidomid (Thalomid), lenalidomid (Revlimid) i pomalidomid (Pomalyst)
- kemoterapija, uključujući hidroksiureu
- Inhibitori JAK2, poput ruksolitiniba (Jakafi) i fedratiniba (Inrebić)
Ruxolitinib je prvi lijek koji je odobrila Uprava za hranu i lijekove (FDA) za liječenje srednje i visoko rizične MF. Ruxolitinib je ciljani tretman i inhibitor JAK2. Mutacije u genu JAK2 povezane su s razvojem MF.
FDA je odobrila Fedratinib (Inrebic) 2019. za liječenje odraslih s srednje visokim rizikom i primarnim ili sekundarnim MF. Fedratinib je visoko selektivni inhibitor JAK2 kinaze. Namijenjen je ljudima koji ne reagiraju na liječenje ruksolitinibom.
Transfuzija krvi
Možda će vam trebati transfuzija krvi ako ste anemični zbog MF. Redovite transfuzije krvi mogu povećati broj crvenih krvnih stanica i smanjiti simptome poput umora i lakih modrica.
Transplantacija matičnih stanica
MF se razvija kada je matična stanica koja stvara krvne stanice oštećena. Počinje proizvoditi nezrele krvne stanice koje se nakupljaju i uzrokuju ožiljke. To sprečava vašu koštanu srž da proizvodi zdrave krvne stanice.
Transplantacija matičnih stanica, poznata i kao transplantacija koštane srži, potencijalno je ljekovito liječenje koje rješava ovaj problem. Vaš će liječnik morati procijeniti vaš individualni rizik kako bi utvrdio jeste li dobar kandidat za postupak.
Prije transplantacije matičnih stanica primit ćete kemoterapiju ili zračenje. To se rješava preostalih stanica raka i povećava vjerojatnost da će vaš imunološki sustav prihvatiti stanice donore.
Tada vaš liječnik prenosi stanice koštane srži od davatelja. Zdrave matične stanice darivatelja zamjenjuju oštećene matične stanice u vašoj koštanoj srži i proizvode zdrave krvne stanice.
Transplantacija matičnih stanica nosi značajne i potencijalno opasne po život rizike. Liječnici obično preporučuju postupak samo osobama s srednje teškim i visokorizičnim MF koji su mlađi od 70 godina i nemaju drugih postojećih zdravstvenih stanja.
Nova vrsta transplantacije alogenih matičnih stanica smanjenog intenziteta (nemijeloablativna) zahtijeva niže doze kemoterapije i zračenja. Možda je bolje za starije pojedince.
Kirurgija
Krvne stanice se normalno proizvode koštanom srži. Ponekad, kod osoba s MF, jetra i slezena stvaraju krvne stanice. To može dovesti do povećanja jetre i slezene nego što je normalno.
Povećana slezena može biti bolna. Lijekovi pomažu smanjiti veličinu slezene. Ako lijekovi nisu dovoljni, liječnik vam može preporučiti operaciju uklanjanja slezene. Taj se postupak naziva splenektomija.
Nuspojave liječenja
Svi MF tretmani mogu izazvati nuspojave. Vaš će liječnik pažljivo izvagati rizike i koristi potencijalnih tretmana prije nego što preporuči pristup.
Važno je razgovarati sa svojim liječnikom o bilo kojim nuspojavama liječenja koje imate. Liječnik će vam možda htjeti promijeniti doziranje ili vas prebaciti na novi lijek.
Nuspojave koje biste mogli osjetiti ovise o liječenju MF-om.
Androgene terapije
Androgenterapije mogu prouzročiti oštećenje jetre, rast dlačica na licu kod žena i rast karcinoma prostate kod muškaraca.
Kortikosteroidi
Nuspojave kortikosteroida ovise o lijeku i doziranju. Oni mogu uključivati visoki krvni tlak, zadržavanje tekućine, debljanje i probleme s raspoloženjem i pamćenjem.
Dugoročni rizici kortikosteroida uključuju osteoporozu, prijelome kostiju, povišeni šećer u krvi i povećani rizik od infekcija.
Imunomodulatori
Ovi lijekovi mogu povećati broj bijelih krvnih stanica i trombocita. To može dovesti do simptoma kao što su zatvor i bockanje u rukama i nogama. Oni također mogu uzrokovati ozbiljne urođene nedostatke tijekom trudnoće.
Vaš će liječnik pažljivo nadgledati broj krvnih stanica i može propisati te lijekove u kombinaciji sa steroidima s malim dozama kako bi se umanjio rizik.
Inhibitori JAK2
Česte nuspojave inhibitora JAK2 uključuju smanjenu razinu trombocita i anemiju. Oni također mogu uzrokovati proljev, glavobolju, vrtoglavicu, mučninu, povraćanje, glavobolju i modrice.
Fedratinib u rijetkim slučajevima može uzrokovati ozbiljna i potencijalno fatalna oštećenja mozga poznata kao encefalopatija.
Kemoterapija
Kemoterapija cilja stanice koje se brzo dijele, što uključuje stanice dlake, stanice nokta i stanice u probavnom i reproduktivnom traktu. Uobičajene nuspojave kemoterapije uključuju:
- umor
- gubitak kose
- promjene kože i noktiju
- mučnina, povraćanje i gubitak apetita
- zatvor
- proljev
- promjene težine
- promjene raspoloženja
- problemi s plodnošću
Splenektomija
Uklanjanje slezene povećava rizik od infekcija i komplikacija krvarenja, uključujući krvne ugruške. Krvni ugrušci mogu dovesti do potencijalno fatalnog moždanog udara ili plućne embolije.
Transplantacija matičnih stanica
Transplantacija koštane srži može uzrokovati po život opasnu nuspojavu poznatu kao bolest presadka protiv domaćina (GVHD), kada imunološke stanice davatelja napadaju vaše zdrave stanice.
Liječnici pokušavaju spriječiti da se to dogodi preventivnim tretmanima, uključujući uklanjanje T stanica iz donatorskog kalema i korištenje lijekova za suzbijanje T stanica u graftu.
GVHD može utjecati na vašu kožu, gastrointestinalni trakt ili jetru u prvih 100 dana nakon transplantacije. Mogu se pojaviti simptomi, uključujući kožni osip i mjehuriće, mučninu, povraćanje, grčeve u trbuhu, gubitak apetita, proljev i žuticu.
Kronični GVHD može zahvaćati jedan ili više organa i vodeći je uzrok smrti nakon transplantacije matičnih stanica. Simptomi mogu utjecati na usta, kožu, nokte, kosu, gastrointestinalni trakt, pluća, jetru, mišiće, zglobove ili genitalije.
Liječnik vam može preporučiti uzimanje kortikosteroida poput prednizona ili topikalne steroidne kreme. Oni također mogu propisati ruxolitinib za akutne simptome.
Klinička ispitivanja
Klinička ispitivanja i dalje traže nova liječenja MF-om. Istraživači testiraju nove inhibitore JAK2 i istražuju bi li kombiniranje ruxolitiniba s drugim lijekovima moglo poboljšati ishode za ljude s MF-om.
Jedna od takvih klasa lijekova su inhibitori histonske deacetilaze (HDAC). Oni igraju ulogu u ekspresiji gena i mogli bi liječiti simptome MF u kombinaciji s ruksolitinibom.
Druga ispitivanja testiraju antifibrotska sredstva kako bi se utvrdilo sprječavaju li ti lijekovi ili preokreću fibrozu kod mijelofibroze. Inhibitor telomeraze imetelstatis se proučava radi poboljšanja fibroze i funkcije koštane srži i broja krvnih stanica kod osoba s MF-om.
Ako ne reagirate dobro na liječenje, pridruživanje kliničkom ispitivanju može vam omogućiti pristup novijim terapijama. Deseci kliničkih ispitivanja regrutiraju ili aktivno procjenjuju liječenja mijelofibrozom.
Prirodni lijekovi
Mijelofibroza je kronična bolest koja zahtijeva medicinsku intervenciju. Nijedan homeopatski ili prirodni lijek nisu dokazani tretmani mijelofibroze. Uvijek pitajte svog liječnika prije uzimanja bilo kojeg bilja ili dodataka.
Određene hranjive tvari koje podržavaju stvaranje crvenih krvnih stanica mogu smanjiti rizik i simptome anemije. Neće liječiti osnovnu bolest. Pitajte svog liječnika biste li trebali uzimati neki od sljedećih dodataka:
- željezo
- folna kiselina
- vitamin B-12
Uravnotežena prehrana i redovita tjelovježba mogu vam pomoći smanjiti stres i održati tijelo na optimalnijoj razini.
Istraživači ispitivanja NUTRIENT nadaju se da mediteranska prehrana može smanjiti upalu u tijelu kako bi smanjila rizik od nastanka krvnih ugrušaka, abnormalne krvne slike i promjena slezene kod ljudi s mijelofibrozom. Mediteranska prehrana bogata je svježom, protuupalnom hranom, uključujući maslinovo ulje, orašaste plodove, mahunarke, povrće, voće, ribu i proizvode od cjelovitih žitarica.
Jedno laboratorijsko istraživanje sugeriralo je tradicionalni kineski biljni lijek poznat kao danshen ili crvena kadulja (Salvia miltiorrhiza bunge) može teoretski utjecati na signalne putove za mijelofibrozu. Biljka nije proučavana na ljudima, a FDA je nije procijenila zbog sigurnosti i djelotvornosti. Uvijek razgovarajte sa svojim liječnikom prije nego što probate bilo koji dodatak.
Istraživanje
Dva su lijeka već prošla kroz ranu fazu kliničkog ispitivanja i sada su u fazi III kliničkih ispitivanja. Pacritinib je oralni inhibitor kinaze sa specifičnošću za JAK2 i IRAK1. Momelotinib je inhibitor JAK1, JAK2 i ACVR1 koji će se usporediti s ruksolitinibom u studiji faze III.
Interferon-alfa već se koristi za liječenje osoba s MF-om. Dokazano je da potencijalno smanjuje proizvodnju krvnih stanica u koštanoj srži. Potrebno je više istraživanja kako bi se utvrdila njegova dugoročna sigurnost i učinkovitost.
Imetelstat je inhibitor telomeraze u fazi II ispitivanja za srednje srednje ili visoko rizične MF osobe kod kojih JAK inhibitori nisu radili. Sredstvo je pokazalo obećavajuće rezultate, iako su potrebna veća klinička ispitivanja.
Outlook
Predviđanje izgleda i preživljavanja s mijelofibrozom može biti teško. Mnogi ljudi imaju MF dugi niz godina bez ikakvih simptoma.
Preživljavanje varira ovisno o vrsti MF-a, bez obzira radi li se o niskom riziku, srednjem riziku ili visokoriziku.
Jedno je istraživanje otkrilo da su osobe s nisko rizičnim MF imale jednaku vjerojatnost da će živjeti 5 godina nakon dijagnoze kao i opća populacija, nakon čega se preživljavanje smanjilo. Otkrilo je da su ljudi s visokorizičnom MF živjeli i do sedam godina nakon dijagnoze.
Jedina opcija liječenja koja potencijalno može izliječiti MF je transplantacija matičnih stanica. Neka istraživanja sugeriraju da nedavno odobreni lijekovi, uključujući ruksolitinib, mogu produljiti preživljavanje za nekoliko godina. Mnoga klinička ispitivanja i dalje proučavaju potencijalne MF tretmane.
Za poneti
Brojni MF tretmani učinkoviti su u rješavanju simptoma i poboljšanju vaše kvalitete života.
Lijekovi koji uključuju imunomodulatore, inhibitore JAK2, kortikosteroide i androgene terapije pomažu u upravljanju simptomima. Možda će vam trebati i kemoterapija, transfuzija krvi ili splenektomija.
Razgovarajte sa svojim liječnikom o svojim simptomima i uvijek ih obavijestite razmišljate li o uzimanju novih lijekova ili dodataka.
