- JDRF uspostavlja niz istraživanja o liječenju dijabetesa tipa 1 "Centri izvrsnosti" širom zemlje, a prvo je već pokrenuto u sjevernoj Kaliforniji.
- U najvećoj akviziciji usredotočenoj na liječenje ikada, tvrtka Vertex Pharmaceuticals sa sjedištem u Bostonu stekla je biotehnološki start Semma Therapeutics u blizini dijabetes matičnih stanica.
- Istraživači iz Johns Hopkinsa otkrili su tajanstvene "hibridne X stanice" koje mogu igrati veliku ulogu u razvoju autoimunosti i možda pokrenuti dijabetes tipa 1.
- Novo istraživanje pokazuje da jesti previše glutena u prvih 18 mjeseci života također može biti okidač za razvoj T1D.
Newsflash, Ljudi: Ne očekujemo da ćemo uskoro vidjeti lijek za dijabetes. No, postoje predani istraživači koji neprestano rade na asfaltiranju puta, a nedavno su postigli nekoliko zanimljivih pomaka.
Među napretkom je JDRF-ovo lansiranje novog modela istraživačkog centra za izlječenje, bio-startup koji radi na zamjeni beta stanica koji je upravo stekla velika etablirana farmaceutska tvrtka i novi rezultati istraživanja predstavljeni na velikom EASD-u (Europsko udruženje za Konferencija Study of Diabetes) u Španjolskoj prošlog tjedna. Taj je događaj također dao neke ključne nove informacije o utjecaju glutena na dijabetes tipa 1.
Evo kratkog pregleda ovih tema o liječenju dijabetesa koje trenutno čine naslove:
JDRF pokrenuo prvi "Centar izvrsnosti" usmjeren na liječenje
JDRF je najavio 4. rujna da je otvorio prvi "Centar izvrsnosti" usmjeren na istraživanje lijeka za T1D i planira uspostaviti više na već postojećim sveučilišnim i drugim istraživačkim mjestima širom zemlje i svijeta. Prva je suradnja između Sveučilišta Stanford i Sveučilišta Kalifornija u San Franciscu (UCSF), temeljena na njihovom zajedničkom radu na istraživanju imunološkog sustava, beta i matičnih stanica.
Točnije, tamošnji će se istraživači koncentrirati na „interakciju imunih stanica s beta stanicama koje proizvode inzulin; generiranje otočića i imunih stanica iz matičnih stanica za terapije sljedeće generacije; i razvijanje načina transplantacije stanica koje proizvode inzulin na ljude s T1D bez potrebe za imunosupresijom. "
Budući da transplantacija inzulinskih stanica nije široko dostupna iz različitih razloga - uključujući ograničenja doniranja organa i stanica i lijekove za supresiju imuniteta koji se nakon toga moraju uzimati doživotno - JDRF centar izvrsnosti Sjeverne Kalifornije pokušat će riješiti te prepreke kontinuiranim istraživanjem u biologija i imunologija beta stanica.
Nova oznaka znači da će istraživači JDRF-a i Kalifornije surađivati kako bi osigurali da najbolji ljudi i potrebno financiranje budu usmjereni upravo u ovaj centar. Isto obrazloženje primjenjivat će se na buduće centre koje JDRF otvara i bez obzira na njihov poseban fokus.
Sa svoje strane, JDRF kaže da će ovaj novi model pružiti tim centrima izvrsnosti „stabilnost za vođenje dugoročnih projekata, kao i fleksibilnost da budu okretni kako se nova znanost pojavljuje. Inovativni model financiranja promiče suradnju i pruža dugoročnu stabilnost institucijama koje su pokazale izvrsnost u istraživanju T1D. Svaka će se u početku financirati na pet godina. Financiranje nakon treće godine bit će potvrđeno nakon pregleda i ocjene. "
Organizacija T1D također primjećuje da će ti centri služiti kao središnji stupovi šire strategije JDRF-a o istraživanju izlječenja, a sponzoriraju se putem donatorskih doprinosa. Za ovaj prvi centar sjeverne Kalifornije, JDRF dodjeljuje ove pojedinačne donatore: Karen i Jeff Jordan, Michelle Griffin i Tom Parker te Karen i Joe Niehaus.
Naravno, znatiželjni smo kako će ovo transformirati JDRF-ovo istraživanje izlječenja i bolje usmjeriti resurse i napore koji se događaju u SAD-u i globalno, i što će to značiti za znanstvenike i entitete koji već rade na tim područjima. U prošlosti su se napori u istraživanju lijeka definitivno činili pomalo raspršenima, s mnogo točkica koje su bile učinkovito povezane. Nadamo se da će ovaj novi model eliminirati dupliciranje i pomoći u usavršavanju u istraživanjima tamo gdje je to najvažnije.
Najveće stjecanje istraživanja o lijeku T1D ikad
Također najavljeno početkom rujna, velika korporativna akvizicija našla se na naslovima u areni istraživanja liječenja dijabetesa. Tvrtka Vertex Pharmaceuticals sa sjedištem u Bostonu, koja se do danas uglavnom fokusirala na cističnu fibrozu, kupila je biotehnološko pokretanje matičnih stanica dijabetesa u Cambridgeu, MA, poznato kao Semma Therapeutics. Tu je tvrtku 2014. godine pokrenuo visoki istraživač i tata dr. Douglas Melton, koji više od deset godina radi na stvaranju novih stanica koje proizvode inzulin.
Možda se sjećate da je Melton dao velike vijesti još 2013. godine s onim što je uglavnom bilo pozdravljeno kao proboj, iako je nekoliko godina kasnije njegovo istraživanje povučeno i dovedeno u pitanje. Njegov startup Semma nastao je 2015. godine i bio je zanimljivo jedan od prvih projekata financiranja JDRF-ovog T1D fonda za filantropiju pothvata (pogledajte našu nedavnu pokrivenost ovdje) 2017. godine.
Vertex je sada izdvojio 950 milijuna dolara kako bi se uključio u posao koji Semma radi. JDRF ovo opisuje kao vjerojatno najveću transakciju usmjerenu na liječenje T1D koja se ikad dogodila.
Semmin pristup bio je dvosmjeran:
- Radeći na stvaranju novog opskrbnog lanca beta stanica od matičnih stanica izvedenih od čovjeka, s ciljem transplantacije tih novih stanica izravno u jetru, gdje mogu proizvoditi inzulin kako bi prirodno regulirali razinu BG.
- Stvaranje uređaja koji se može implantirati s novim stanicama koje proizvode inzulin smještene unutra, štiteći ih od napada imunološkog sustava. (Ostali koji rade na ovome uključuju ViaCyte, Eli Lilly iz Sigilon Therapuetics-a i Institut za istraživanje dijabetesa sa svojim BioHub-om).
Semmin rad još uvijek ostaje u ranim kliničkim ispitivanjima na životinjama i zasigurno nema jamstva da će uspjeti. Ali ogroman je potencijalni poticaj imati tvrtku kao što je Vertex koja sada posvećuje energiju i resurse.
Melton kaže: „Semma je osnovana kako bi dramatično poboljšala život pacijenata s dijabetesom tipa 1. Vertex je idealno pogodan za ubrzanje postizanja ovog cilja. "
Čini se da se čelnici JDRF-ovog T1D fonda slažu.
"Ovo je glavna prekretnica u našoj borbi za liječenje dijabetesa tipa 1, u dva aspekta", kaže izvršni predsjednik fonda T1D Sean Doherty. „Prvo, sjajna tvrtka poput Vertexa ima resurse i stručnost za postizanje vizije dr. Meltona, koju je JDRF dijelio i podržavao dugi niz godina. Drugo, mislimo da će investitori i industrija primijetiti tako značajnu vrijednost koja se daje na obećavajuće terapije dijabetesa tipa 1 i tražiti mogućnosti za ulaganje u druge napore T1 dijabetesa na novom tržištu u razvoju. "
Lov na nevaljale stanice koje uzrokuju dijabetes
Istraživači iz Johns Hopkinsa u Baltimoreu očito su otkrili misterioznu skupinu "prethodno nepoznatih stanica" koje se vrebaju u tijelu i koje mogu igrati veliku ulogu u razvoju autoimunosti i možda pokrenuti dijabetes tipa 1. Nazvali su ovaj zagonetni novi entitet "Imunska stanica X" zbog njegove sposobnosti da se pretvori u dvije druge vrste stanica.
Pretpostavlja se da su znanstvenici već dugo vjerovali da ove hibridne stanice ne mogu postojati, ali ako jesu, vjerojatno su bile samo sićušna populacija poput 7 od svakih 10 000 bijelih krvnih stanica. Po dr. Abdel-Rahimu A. Hamadu, izvanrednom profesoru patologije u Johns Hopkinsu, koji je koautor ove najnovije studije. Iz bilo kojeg razloga, ove takozvane "nevaljale stanice" zbunjuju se i prelaze u drugu vrstu koju tijelo smatra stranom i koja započinje imunološki napad koji na kraju dovodi do T1D.
Nisu svi u istraživačkoj zajednici uvjereni u to. Budući da su možda u igri i drugi okolišni i genetski okidači za T1D, također je moguće da su očigledne hibridne X stanice zapravo neke od drugih "normalnih" stanica, a ne uopće prevaranti; oni mogu jednostavno služiti dvije funkcije.
Jasno je da je potrebno više istraživanja na ovom planu i nema sumnje da će za to trebati vremena.
Atentat na skitnice
Bez obzira jesu li ove hibridne X stanice važne ili ne, druga nova otkrića predstavljena na konferenciji # EASD2019 u Barceloni predstavljaju način borbe protiv onoga što pravi krivac koji pokreće T1D može biti na staničnoj razini.
Belgijska tvrtka Imcyse iz kliničke faze razvija imunoterapeutike koji bi mogli pomoći u liječenju i prevenciji kroničnih stanja poput T1D, razvijanjem peptida koji bi se mogli ubrizgati ili implantirati u tijelo kako bi se identificirale i ubile stanice koje napadaju imunološki sustav - kao u slučaj T1D.
Podaci ranih ispitivanja sugeriraju da Imcyse doista povećava broj zaštitnih stanica u tijelu. Očekuje se da će ovi rezultati poticati napore tvrtke i pomoći u financiranju sljedeće faze istraživanja 2020. godine.
Učinak dijabetesa-glutena?
Još jedna nova studija predstavljena na EASD-u zapela nam je za oko - gluten i dijabeti, više u području prevencije nego liječenja, ali bez obzira na to važna.
Utjecaj glutena na T1D dugo je istraživana tema. Ide zajedno s kravljim mlijekom i ostalim potencijalnim okolišnim pokretačima dijabetesa tipa 1 (posebno kod djece).
Ovo najnovije istraživanje pokazuje da je dječji unos glutena u dobi od 18 mjeseci doveo do nevjerojatnih 46% povećanog rizika od razvoja T1D za svakih dodatnih 10g glutena koji se konzumiraju dnevno. Međutim, nije postojala veza između unosa glutena potencijalnoj majci tijekom trudnoće i tipa 1 kod njenog djeteta. Ovo je istraživanje došlo iz Sveučilišne bolnice u Oslu i Norveškog instituta za javno zdravstvo u Norveškoj.
Autori studije napominju: "Naša zapažanja mogu motivirati buduće interventne studije sa smanjenim unosom glutena kako bi se utvrdilo postoji li istinska uzročno-posljedična povezanost između količine unosa glutena u djetetovoj ranoj prehrani i dijabetesa tipa 1 kod osjetljivih osoba."
Zašto ovaj glutenski efekt, možda se pitate?
Istraživači sugeriraju da bi se mogao temeljiti na glutenu koji utječe na crijevnu mikrobiotu i izaziva upalu na takozvani način "propusnih crijeva".Moglo bi također biti da gluten ponekad djeluje s drugim okidačima ili faktorima okoline u igri - uključujući virus ili genetsku predispoziciju u djece - da dijete potisne prema tipu 1.
Zanimljivo je da autori studije posebno kažu da njihova otkrića nisu dovoljna da odgurnu ljude od jedenja glutena, posebno žitarica i kruha koji su tako uobičajeni izvori glutena. I naravno, potrebno je više istraživanja.
Poanta
Čini se da naslovi o "liječenju dijabetesa" nikad ne prestaju. Važno je biti realan prema inkrementalnoj prirodi znanstvenih otkrića i ne napuhavati lažnu nadu.
Ali jednako je važno znati koliko je istraživanja u tijeku i pratiti napredak koji je postignut. Toliko ulaganja i truda sigurno će nas u bliskoj budućnosti dovesti barem do nekih učinkovitih intervencija i 'funkcionalnih izlječenja'.
.jpg)
