Koja se nedavna i tekuća klinička ispitivanja događaju s mijelofibrozom?
To je vrlo aktivno vrijeme za istraživanje mijelofibroze. Prije nekoliko godina, ispitivanja JAKARTA i JAKARTA2 izvijestila su o smanjenju slezine i poboljšanju simptoma selektivnim inhibitorom JAK2 fedratinibom.
U novije vrijeme, ispitivanje PERSIST pokazalo je učinkovitost inhibitora multikinaze pacritiniba. Pokušaj faze III za ovaj uzbudljivi lijek aktivno regrutira. Ispitivanje SIMPLIFY pokazalo je ohrabrujuće rezultate za inhibitor JAK1 / JAK2 momelotinib.
Deseci kliničkih ispitivanja koja su u tijeku istražuju nove ciljane lijekove, bilo samostalno ili u kombinaciji s lijekovima koji su već odobreni za mijelofibrozu. Nadamo se da ćemo imati više alata u našem alatu za liječenje ove bolesti kako se završavaju tekuća istraživanja.
Je li bilo nedavnih otkrića u upravljanju ili liječenju mijelofibroze?
Apsolutno. Liječnici znaju o važnosti inhibicije JAK2 za liječenje mijelofibroze još od odobrenja Jakafija (ruxolitinib) za liječenje mijelofibroze 2011. godine.
Inhibitor JAK2 Inrebic (fedratinib) odobren je prošle godine za mijelofibrozu srednjeg stupnja 2 ili visokog rizika. Sada ga možemo koristiti unaprijed ili nakon napredovanja na Jakafiju.
Pacritinib je još jedan vrlo uzbudljiv lijek. Budući da ne suzbija koštanu srž, možemo je koristiti u bolesnika s vrlo malim brojem trombocita. Ovo je čest nalaz kod bolesnika s mijelofibrozom koji može ograničiti mogućnosti liječenja.
Gdje i kako netko može pronaći klinička ispitivanja mijelofibroze u kojima će sudjelovati?
Najlakši i najbolji način sudjelovanja u ispitivanju je pitati svog liječnika. Oni mogu pregledati desetke pokusa kako bi utvrdili koji bi bio najprikladniji za vašu vrstu i stadij bolesti. Ako ispitivanje nije dostupno u ordinaciji vašeg liječnika, oni mogu koordinirati upućivanje u centar koji nudi ispitivanje.
Clinicaltrials.gov baza je podataka koju održava Nacionalni institut za zdravlje i koja sadrži sva dostupna klinička ispitivanja. Otvoren je za pregled i lako je pretraživ. Međutim, to može zbuniti ljude bez medicinske pozadine.
Grupe za zagovaranje pacijenata također su izvrsni izvori za brojne teme, uključujući klinička ispitivanja. Pogledajte MPN Education Foundation ili MPN Advocacy & Education International.
Koliko su trenutni tretmani uspješni u liječenju mijelofibroze?
U posljednjih 10 godina liječenje mijelofibrozom daleko je napredovalo. Genomske analize pomogle su u preciznijem podešavanju našeg sustava ocjenjivanja rizika. Liječnicima pomaže utvrditi tko će imati najviše koristi od transplantacije koštane srži.
Popis učinkovitih lijekova za mijelofibrozu raste. Ovi lijekovi pomažu pacijentima da žive dulje s manje simptoma i boljom kvalitetom života.
Pred nama je još dug put. Nadamo se da će nam sadašnja i buduća istraživanja donijeti još više odobrenih terapija i boljih kombinacija liječenja za daljnje poboljšanje ishoda za ljude s mijelofibrozom.
Postoje li rizici za upis u kliničko ispitivanje?
Svaki medicinski tretman ima rizike i koristi. Klinička ispitivanja nisu iznimka.
Klinička ispitivanja su vrlo važna. Oni su jedini način na koji liječnici mogu otkriti nove i poboljšane načine liječenja raka. Pacijenti u ispitivanjima dobivaju najbolje upravljanje brigom.
Rizici su različiti za svaku pojedinu studiju. Oni mogu uključivati specifične nuspojave ispitivanog lijeka, nedostatak koristi od terapije i dodjelu placebu.
Morate potpisati informirani pristanak za upis u kliničko ispitivanje. Ovo je dugotrajan postupak s istraživačkim timom. Vaš će zdravstveni tim temeljito pregledati i objasniti vam sve rizike i koristi.
Koji su najbolji načini za sprečavanje napredovanja mijelofibroze?
Još uvijek je nejasno kako uistinu možemo utjecati na napredovanje bolesti. Dugotrajno praćenje objedinjenih podataka iz ispitivanja COMFORT sugerira da bi liječenje Jakafijem moglo udvostručiti ukupno preživljenje u usporedbi s najboljom dostupnom terapijom u to vrijeme.
Ovo je otkriće donekle kontroverzno. Nije jasno jesu li koristi za preživljavanje zbog odgođenog napredovanja ili drugih koristi, poput poboljšane prehrane nakon skupljanja slezene.
Postoji li lijek za mijelofibrozu?
Najbolja šansa za dugotrajnu kontrolu bolesti je transplantacija koštane srži, poznata i kao transplantacija matičnih stanica. Čini se da liječi neke pacijente. Teško je sa sigurnošću predvidjeti.
Transplantacija je visoko rizična opcija s visokom nagradom. Prikladno je samo za određene pacijente koji mogu izdržati strogost procesa. Vaš liječnik može savjetovati je li transplantacija koštane srži prikladna opcija za vas i koordinirati upućivanje na iskusni tim za transplantaciju radi savjetovanja.
Ivy Altomare, dr. Med., Izvanredna je profesorica medicine na Sveučilištu Duke i pomoćnica medicinskog direktora Duke Network of Cancer. Nagrađivana je edukatorica s kliničkim fokusom na povećanje svijesti i pristupu kliničkim ispitivanjima onkologije i hematologije u ruralnim zajednicama.
