VIJESTI: FDA odobrila prvi nazalni glukagon! (Hitni tretman bez igala)

Ogromne vijesti za one od nas čiji život ovisi o inzulinu: Nakon godina istraživanja i razvoja i iščekivanja u zajednici, sada imamo novi oblik glukagona, supstancu za povišenje šećera u krvi koja se jednostavno može pošpricati po nosu, a ne zahtijevati kompliciranu smjesu komplet i zastrašujuće velika igla kojom vas moraju probosti prolaznici.

Izvanredno je da je ovo prva nova vrsta glukagona koju smo vidjeli otkako su 1961. uvedeni standardni hitni paketi za injekcije!

FDA je 24. srpnja objavila da je odobrila novi intranazalni glukagon poznat kao Baqsimi (više o imenu za trenutak), kojeg je izradio farmaceutski div Eli Lilly. Ta je tvrtka naravno glavni proizvođač inzulina, ali također nudi jedan od dva trenutno dostupna seta glukagona za injekcije koji se mogu injektirati (drugi je Novo Nordisk).Izvorno razvijen od kanadske tvrtke s biomedicinskim proizvodima, novi nazalni glukagon nabavio je Lilly 2015. godine, a u kasnoj je fazi kliničkih ispitivanja otkad je regulatorima predan prije godinu dana u lipnju 2018. godine.

Iako se može činiti pomalo dramatičnim opisivanje ovog novog lijeka kao „povijesnog“ i „promjenjivog u igri“, to je zasigurno prekretnica za našu zajednicu jer je to prva nova vrsta glukagona koja se pojavila na tržištu otkako su originalni oblici za injekcije uvedeni gotovo prije šest desetljeća. Zapravo, Lillyin novi proizvod bit će dostupan od kolovoza 2019. godine, to je prvi od tri nova oblika glukagona za koja se očekuje da će se na tržištu pojaviti u bliskoj budućnosti, postavljajući temelje za nove načine upotrebe glukagona.

Izvršni direktor JDRF-a dr. Aaron Kowalski, koji i sam živi s T1D-om, objavio je sljedeću izjavu: „Ovo je važan korak prema pružanju više tretmana za rješavanje komplikacija dijabetesa tipa 1. Do sada su složene injekcije glukagona koje su trebale primijeniti nekoliko koraka bili jedini dostupni tretman za ljude koji su imali tešku hipoglikemijsku epizodu. Primjena nazalnog glukagona mnogo je manje invazivan i pojednostavljen postupak koji može spasiti kritične trenutke tijekom hitnih slučajeva, osobito ako pojedinac izgubi svijest. JDRF je zahvalan FDA-i na odluci i nastavlja se zalagati za to da se na tržište pojavi više tretmana kako bi ljudi s T1D-om mogli bolje upravljati njegovim komplikacijama i živjeti sretnijim i zdravijim životom. "

Baqsimi sprej za nos: osnove i kako djeluje

Podsjećanja radi, glukagon je hormon koji pokreće jetru da vrlo brzo oslobađa glukozu kako bi povisio razinu šećera u krvi. Poznati crveni i narančasti višestepeni kompleti za glukagon u više koraka bili su jedina opcija do danas (a Lilly kaže da će ih i dalje nuditi).

Evo kratkog pregleda ovog novog proizvoda Baqsimi, uključujući troškove i ono što slijedi na tržištu glukagona:

• Dozator spreman za upotrebu: Ovo je doza glukagona od 3 mg, koja je za jednokratnu upotrebu, smještena u kompaktni, prijenosni, plastični dozator spreman za upotrebu. Puna doza se troši nakon djelovanja, pa to ne dopušta mini doziranje (što još nije FDA u redu, ali mnogi su pacijenti to učinili izvan oznake koristeći tradicionalni injekcijski glukagon). Zanimljivo je da je dozator zapravo razvila tvrtka AptarGroup sa sjedištem u Illinoisu, koja proizvodi ovaj uređaj Unidose za više lijekova u obliku praha, osim glukagona i dijabetesa.

• Doziranje: Vrh dozatora se umetne u nosnicu i pritisnete / stisnete mali klip na dnu uređaja kako biste oslobodili lisanu dozu suhog praha glukagona u nos. Taj se glukagon zatim apsorbira u sluznicu nosne šupljine, gdje odmah počinje djelovati. Nisu potrebna udisanja, njuškanja ili duboko disanje - posebno važno ako je osoba s invaliditetom (osoba s dijabetesom) u nesvijesti ili nije u potpunosti svjesna što se događa. Ovdje pogledajte Lillyin mrežni vodič s uputama.

• Mini doziranje: Ne s Baqsimijem, kaže Lilly. Ovo je jednom dovršeni dozator, u kojem odjednom koristite cijelu dozu od 3 mg. Gurate klip dok zelena crta ne nestane, što znači da je dana 100% doze. Tvrtka kaže da do danas nije istraživala mini-doziranje glukagona jer je usredotočena na ovaj glukagon za hitno spašavanje koji se brže koristi.

• Kod prehlade ili zagušenja: Da, djeluje čak i ako imate prehladu i / ili začepljenost nosa i uzimate lijekove za te određene simptome. Podaci kliničkih ispitivanja pokazuju da je ovaj glukagon jednako učinkovit u tim situacijama.

• Klinički podaci: Govoreći o ispitivanjima, u dvije kliničke studije na 83 i 70 odraslih osoba s dijabetesom, uspoređujući jednu dozu Baqsimija s jednom dozom injekcijskog glukagona, Baqsimi je bio znatno učinkovitiji. Počeo je djelovati u roku od nekoliko minuta, a razinu šećera u krvi potpuno je povećao za 15-30 minuta. U pedijatrijskoj studiji na 48 bolesnika starijih od 4 godine primijećeni su slični rezultati.

• Djeca i odrasli: Baqsimi je odobren za odrasle i djecu u dobi od 4 godine i više. Također će biti u tijeku studije sigurnosti i djelotvornosti za djecu mlađu od 4 godine. Lilly kaže da je isto doziranje od 3 mg sigurno za bilo koju od te dobi, bilo da je riječ o odraslom muškarcu ili malom djetetu.

• Nuspojave: Nema značajnih upozorenja crne kutije, ali moguće nuspojave zrcale su mnoge od onih koji su trenutno uključeni u proizvode za injekcije glukagona - suzne oči, crvenilo i svrbež očiju, mučnina, povraćanje, glavobolja itd. Postoji i nekoliko stanja i drugi lijekovi koji mogu utjecati na Baqsimijevu učinkovitost, uključujući inzulinom ili feokromocitom, i beta blokatore ili indometacin lijekove. Sastojci koji ometaju uključuju betadex i dodecilfosfoholin. Također, budući da alkohol može smanjiti učinkovitost glukagona (zbog potrebe jetre da se nosi s odbacivanjem alkohola u odnosu na odbacivanje glukoze), to ostaje stavka koju treba imati na umu prilikom upotrebe Baqsimija.

• Skladištenje: Rok trajanja je 18 mjeseci do 2 godine, a Lilly kaže da radi na produljenju tog roka trajanja. Baqsimivdo ne zahtijeva hlađenje i treba ga čuvati do 86 stupnjeva. Dolazi upakiran u epruvetu s folijom koja se smanjuje, a trebali biste je držati u toj epruveti prije upotrebe. Lilly kaže da bi izloženost vlazi mogla oslabiti učinkovitost nosnog glukagona.

• Dostupnost: Baqsimi će se prodavati u ljekarnama od kolovoza 2019. Trebat će recept, što znači da neće biti dostupan bez recepta (OTC). Više detalja o pristupu i cijenama nalazi se u nastavku.

Za one koji su zainteresirani za više pojedinosti FDA o Baqsimiju, agencija je poslala svoje službeno pismo Eli Lilly, kao i dokumentaciju o označavanju od 18 stranica na uvid.

Napuhujući glukagon u nosu

Zapamtite, Basqimi je isti nosni glukagon kojeg sam probno testirao u prototipu još 2014. godine, prije nego što je Lilly nabavila proizvod. Moje je iskustvo bilo sljedeće:

Nakon što sam stavio inzulinsku kapalicu kako bih spustio razinu glukoze u 50-e i 40-e, bio sam pozvan da dodam ispitivani glukagon u nos. Osjećao sam se kao da je počeo djelovati u roku od nekoliko minuta - zasigurno puno brže od normalnog glukagona za injekcije koji sam bio prisiljen koristiti samo mjesec dana ranije. U roku od 15 minuta, svi moji niski osjećaji su prošli, a očitanja CGM-a i prstiju na klinici pokazala su da mi šećer raste. U roku od nekoliko sati, razina BG-a vratila se na niskih 200-ih, gdje su lebdjele prije eksperimenta.

Naravno, mnogi drugi su sudjelovali u tom suđenju, a drugi kroz godine. Također nas je fasciniralo što smo na kraju vidjeli studije iz "stvarnog života" koje pokazuju jednostavnost upotrebe OSI i njegovatelja koji bi u nuždi trebali posegnuti za ovim glukagonom. Sve je to pružilo dokaz da je ovaj nazalni glukagon puno jednostavniji za uporabu i jednako učinkovit od onoga što smo imali na raspolaganju svih ovih godina.

Nasalni glukagon Baqsimi: Što je u imenu?

Izgovara se „BACK-see-mee“, a Lilly je to ime stekla zajedno sa samim proizvodom tijekom akvizicije 2015. iz kanadskog startupa Locemia Solutions - čije je ime tvrtke gomila „niskog šećera u krvi“ i „hipoglikemije“. Kažu nam da je izvorna inspiracija za ime Basqimi proizašla iz razgovora unutar zajednice za dijabetes o tome "tko ima tvoja leđa" kada su u pitanju ljudi koji pomažu tijekom zastrašujućih hitnih slučajeva s niskim šećerom.

Locemia je vodio Robert Oringer, poduzetnik s dugom poviješću u industriji dijabetesa i osobno D-Dad s dva sina koji su razvili T1D u razmaku od mjeseca 1997. Njegov životopis uključuje brojne proizvode za njegu dijabetesa, uključujući rad na stvaranju popularne kartice Dex4 glukoze (koje se u SAD-u barem više ne proizvode). On i istraživači počeli su raditi na ovoj formulaciji za intranazalni glukagon 2010. godine.

Skupina se nadala da će podići svijest javnosti o hipoglikemiji i promijeniti način na koji se gleda na glukagon, kako bi mogao biti vidljiviji s dostupnim tretmanima, poput defibrilatora i EpiPena u restoranima, stadionima, školama i drugim javnim mjestima.

„Jako sam zahvalan svima koji su tijekom toliko godina doprinijeli razvoju ovog nevjerojatnog i vitalno važnog proizvoda - uključujući naš mali, ali moćni tim iz Locemije, istraživače koji su vodili naša klinička ispitivanja, korisnike inzulina koji su se dobrovoljno pridružili naša ispitivanja, znanstveni savjetnici, odvjetnici pacijenata, investitori i nebrojeni drugi “, napisao je u e-mailu.

“Claude Piche, suosnivač i izvršni direktor tvrtke Locemia, i oboje smo izuzetno zahvalni timu iz tvrtke Eli Lilly koji je prepoznao vrijednost Baqsimija prije pet godina i pokazao svoju predanost poduzimajući akciju za njegovo stjecanje, nastavljajući ulagati u to i prenijeti na tržište. Ne možete početi zamišljati broj nadarenih članova Lilly tima koji su pridonijeli ovom trenutku i nastavljaju raditi na donošenju Baqsimija na svijet. Da, SAD će biti prve, ali nadamo se da će Kanada (gdje se dogodio razvoj), Europa i druge zemlje imati Baqsimi na raspolaganju korisnicima inzulina i onima koji ih vole ili brinu. "

Pristup i pristupačnost za Baqsimi Glucagon

Lilly kaže da očekuje da će Baqsimi biti dostupan u američkim ljekarnama od kraja kolovoza, a već su ga predali regulatornim agencijama u Kanadi, Europi i Japanu, gdje se još uvijek pregledava.

Kažu nam da će Baqsimi imati istu cijenu kao Lillynin komplet za ubrizgavanje glukagona za injekcije: 280,80 dolara za jedan dozator, a pakiranje u dva paketa koštaće 561,60 dolara.

To je razočaravajuće.

Mnogi iz D-zajednice nadali su se da će ovaj novi oblik glukagona biti pristupačniji, umjesto da bude jednako neumoljiv kao bočica inzulina u SAD-u ovih dana. Iako su cijene inzulina i pristup uređajima za dijabetes u posljednje vrijeme u vijestima, o cijeni glukagona i dalje se manje raspravlja u našoj D-zajednici i šire.

Na pitanje o zabrinutosti zbog visoke cijene, glasnogovornik Lilly rekao nam je da tvrtka do kraja 2020. nudi štednu karticu Baqsimi za one koji imaju komercijalno osiguranje kako bi dobili 2 Baqsimi jedno paketa ili 1 pakiranje, za samo 25 USD. To će biti dobro 12 mjeseci, što znači da će kartica biti dobra godinu dana i može se koristiti onoliko puta koliko dobijete novi recept za Baqsimi. Oni također imaju ponudu za prvo punjenje, gdje neki mogu dobiti jedan Baqsimi proizvod ili 2 pakiranja bez ikakvih troškova, prije nego što program štednje krene u punjenje. Ovaj program "Dobio sam svoj BAQ" bit će namijenjen onima "eiligible", što znači da će postojati određeni kriteriji. Također su se osvrnuli na daljnje štedne kartice, programe pomoći pacijentima (PAP) i njihov Lilly Solutions Center stvoren kako bi pružio financijsku pomoć onima koji ispunjavaju uvjete za lijekove protiv dijabetesa, uključujući inzulin i glukagon.

“Razumijemo financijski utjecaj koji upravljanje dijabetesom ima na obitelji. Lilly se zalaže da pomogne učiniti Baqsimi pristupačnim i dostupnim što većem broju ljudi koji boluju od dijabetesa osiguravajući pristup platišama, kao i našim ponudama pristupačnosti ”, rekao je Tony Ezell, Lillyin potpredsjednik američke Connected Care and Insulins.

Na pitanje što je zajednica pacijenata mogla očekivati ​​od Lilly o cijenama glukagona, mi uRudnik jasno im rekao da će zajednica ovu skupinu cijena vjerojatno smatrati gluhom, a to će značiti da nosni glukagon ostaje zabranjen za velik broj pacijenata.

Naravno, neki planovi osiguranja mogu itekako pokriti ovaj novi Baqsimi glukagon. A opcija s dva paketa može omogućiti ljudima da dobiju dvostruki iznos za jednokratno plaćanje. To je sve TBD, jer Lilly surađuje s osiguravajućim društvima i upraviteljima ljekarničkih pogodnosti (PBM) kako bi ovaj novi glukagon bio uključen u formulare.

Također je važno znati da su u pripremi još dvije nove formulacije glukagona, a jedna je trenutno pred FDA-om:

• Xeris Pharmaceuticals: Ova je čikaška tvrtka razvila hipo-spasilačku olovku za jednokratnu upotrebu nazvanu G-Voke, podnesenu FDA-i u ljeto 2018. To je proizvod prve generacije u obliku sličnom EpiPenu, a FDA će vjerojatno donijeti odluku na tome do kraja 2019. Xeris također radi na inačici sljedeće generacije koja će omogućiti mini doziranje izvan hitnog hipo odgovora.

• Zealand Pharma: Ova tvrtka sa sjedištem u Danskoj razvija novu verziju nazvanu Dasiglucagon, topiva formula glukagona koja se može koristiti u inzulinskim pumpama. Testira se u uzbudljivom iLET Bionic Pancreas sustavu zatvorene petlje u razvoju. Dasiglukagon se također razvija u spremnoj olovci za spašavanje, slično kao faktor oblika Xeris. Zeland sada kaže da planira predati svoju stabilnu formulaciju glukagona FDA-u početkom 2020. godine.

Pozivanje za pomoć za pristup glukagonu

Oko naše D-zajednice na mreži, odgovori su različiti na Baqsimiju.

Većina se slaže da su to zasigurno velike vijesti i vrijedne proslave, s obzirom na lagan novi obrazac za dostavu. Vidjeli smo neku napomenu da bi to moglo revolucionirati kako široku javnost gleda i razumije glukagon.

Ali pitanje pristupačnosti i pristupa (ili nedostatak istih) vrsta je tamnog oblaka, s osjećajima poput ovog Tweet-a dugogodišnjeg tipa 1 Chrisa Wilsona iz Kalifornije: „Nadam se da Xeris i / ili Zeland pojedu Lillyin ručak sa svojim tekućim formacijama stabilnim na policama . Potencijal tekućine za mikro doziranje u odnosu na samo intranazalno otvara VRLO više aplikacija. "

Na frontu zagovaranja prepoznata je potreba za boljom politikom glukagona - za škole, medicinske sestre, pa čak i bolničari. Možda se sada s verzijom koja se ne može injektirati, a koja je nevjerojatno jednostavna za upotrebu, mogu dogoditi neke promjene pravila da dozatori za spas glukagona dođu na više javnih mjesta i onima kojima su najpotrebniji.

Sa svoje strane smo oduševljeni što vidimo lakši, nježniji način liječenja hitnih slučajeva hipoglikemije i zahvalni smo svim znanstvenicima i vođama koji su to učinili.

Istodobno, nadamo se da će Lilly poslušati ovu zajedničku povratnu informaciju koja poziva na pomoć u pogledu pristupačnosti i pristupa ovoj važnoj inovaciji u hitnom liječenju glukagona za ozbiljne hipo.