Godinama promatramo ViaCyte, dok tvrtka iz San Diega radi na metodi "reprogramiranja" ljudskih matičnih stanica kako bi prerasle u nove stanice koje proizvode inzulin i koje bi bile ugrađene u tijelo smješteno u maleni uređaj - učinkovito, funkcionalan lijek.
Taj se pojam regenerativne medicine tijekom godina bilježio usponima i padovima, ali ViaCyte sada pokazuje neke uzbudljive uspjehe u kliničkim ispitivanjima i dobiva na svježim milijunima prikupljenih sredstava.
Imajte na umu da se ovom području inkapsulacije i regeneracije otočnih stanica približavaju i druge tvrtke, ali ViaCyte je jedno od najvidljivijih i često hvaljenih u radu s JDRF-om tijekom godina.
Njihova je ideja jednostavna: regenerirajuće se otočne stanice koje su normalno unutar gušterače, ali bi se umjesto toga stavile u implantabilni uređaj za rast više stanica i doziranje inzulina po potrebi za regulaciju razine glukoze. Oni već godinama rade na verziji prve generacije nazvanoj "PEC-Encap", koristeći stanice "progenitor" gušterače dobivene iz matičnih stanica uvrštene u njihov uređaj za isporuku poznat kao Encaptra. To je uređaj koji se prikazuje na konferencijama o dijabetesu i JDRF događajima, što izaziva uzbuđenje u našoj D-zajednici. Ali još je daleko.
Srećom, tvrtka je oprezna pri korištenju terminologije "liječenja" koja bi mogla prekomjerno obećati.
Ali oni značajno napreduju.
Rezultati njihovih kliničkih ispitivanja na ljudima predstavljeni na ADA Scientific Sessionsu u lipnju 2018. pokazali su dvogodišnje podatke koji ukazuju na to da potencijalni proizvod ViaCyte-a zaista djeluje. Tvrtka je također objavila nevjerojatnih 165 novih patenata u 2018. godini, a prve je ljudske pacijente ugradila u svoju drugu generaciju proizvoda u siječnju ove godine.
Nedavno smo razgovarali s izvršnim direktorom ViaCyte-a Paulom Laikindom i potpredsjednikom komunikacija Eugenom Brandonom o najnovijim ažuriranjima i kako se nadaju da će proširiti opseg svog liječenja.
(Sve je to vrlo pravovremeno, jer financiranje putem Kalifornijskog instituta za regenerativnu medicinu (CIRM), organizacije koja je godinama pomagala u financiranju rada ViaCyte-a, potencijalno treba obnoviti na državnom glasanju sljedeće godine.)
Prebacivanje formula
Tvrtka je zapravo preuredila cijev mogućeg izlječenja proizvoda, nastavljajući klinička ispitivanja na ljudima, testirajući nove verzije svojih ponuda koje će u osnovi vratiti našu sposobnost da ponovno proizvodimo vlastiti inzulin.
Nakon pokretanja početnih ispitivanja na ljudima prije nekoliko godina, ViaCyte je saznao da ono što je smatrao svojim modelom druge generacije zapravo više odgovara da se objavi kao proizvod prve generacije. Tako je onaj, poznat kao "PEC-Direct", sada prvi na redu. Trebali bi lijekovi za suzbijanje imunološkog sustava i bili bi ograničeni na oko 10% pacijenata tipa 1 koji su pod najvećim rizikom od nesvjesnosti o hipoglikemiji i ekstremnih hipoza zbog onoga što se ponekad naziva "krhkim dijabetesom" i drugim težim komplikacijama.
Sad već druga generacija proizvoda pod nazivom „PEC-Encap“ u teoriji bi ViaCyteu omogućila „ublažavanje odgovora stranog tijela“ - što znači manje oslanjanja na lijekove za suzbijanje imunoloških sredstava - što bi ga učinilo pogodnim za upotrebu kod šireg tipa 1, pa čak i inzulina -koristeći populaciju tipa 2.
“Počeli smo s PEC-Encapom jer smo mislili da bi mogao biti spreman odmah, a da je to slučaj, ne bi nam trebao PEC-Direct. Ali mogli bismo ga imati u stražnjem džepu ako zatreba ”, kaže izvršni direktor Laikind. "Kako smo saznali, donijeli smo nekoliko važnih nalaza i vidjeli da bi bilo bolje to učiniti drugačije."
Laikind objašnjava da je ono što su otkrili u klinici agresivna strana tvar koja je reagirala na komponente uređaja koji nisu dopuštali stanicama da napreduju ili funkcioniraju ispravno, pa su zaustavili istraživačko ispitivanje kako bi ga više proučavali i poboljšali prije nastavka.
Sada ViaCyte surađuje s tvrtkom koja se zove W.L. Gore & Associates na novijoj, učinkovitijoj membrani koja bi prekrila Encaptra stanični uređaj kako bi se suprotstavila reakciji stranih tvari u tijelu. Ta će se ispitivanja PEC-Encap ponovno pokrenuti u drugoj polovici 2019. godine.
U međuvremenu, njihove studije PEC-Direct glatko su napredovale. Ta revidirana verzija ne sprječava odgovor stranih tvari, ali u osnovi zaobilazi to pomoću konstruiranih priključaka, koji omogućuju izravnu vaskularizaciju stanica. Iako su za to potrebni lijekovi za suzbijanje imunološkog sustava, također radi s drugim transplantacijama organa kroz koje mogu proći visoko rizični T1. Već su završili prvu kohortu studije, a drugi dio je u tijeku, gledajući raspon doza i uređaje različitih veličina koji se ugrađuju u tijelo. Oni također gledaju na optimizaciju samog prototipa uređaja i prikupljaju podatke.
Laikind kaže da bi ti novi podaci mogli biti spremni za izlaganje na znanstvenim zasjedanjima ADA u lipnju 2020.
Uređivanje gena i dijabetes
Kao što smo pokrivali u jesen 2018., ViaCyte je najavio suradnju s međunarodnom biopharm tvrtkom CRISPR Therapeutics radi korištenja gena za nadopunu enkapsulacije stanica otočića, koji ima potencijal zaštititi presađene beta stanice od neizbježnog napada imunološkog sustava koji ih obično ubija. To bi, naravno, eliminiralo potrebu za pacijentima da uzimaju lijekove za suzbijanje imunosti, koji mogu imati velike nedostatke i koji su do danas bili velika prepreka za implantaciju stanica.
Dvije tvrtke zajednički su izjavile: "Vjerujemo da kombinacija regenerativne medicine i uređivanja gena može ponuditi trajne ljekovite terapije pacijentima s mnogim različitim bolestima, uključujući uobičajene kronične poremećaje poput dijabetesa koji zahtijeva inzulin."
Na neki se način ViaCyteova suradnja s CRISPR-om proširuje poimanjem govorimo li ovdje o "lijeku"; ViaCyteov pristup često se naziva "funkcionalnim lijekom", jer bi samo nadomjestio nedostajuće inzulinske stanice u tijelu s OSI, ali ne i autoimune korijene bolesti. Ali radeći zajedno, ove dvije tvrtke potencijalno mogu učiniti oboje kako bi pronašle istinski "biološki lijek".
"Kombinirana snaga ove suradnje leži u stručnosti obje tvrtke", kaže ViaCyte's Laikind.
Kaže da je suradnja još uvijek u ranoj fazi, ali je uzbudljiv prvi korak na putu stvaranja proizvoda izvedenog iz matičnih stanica koji se može oduprijeti napadu imunološkog sustava - u osnovi preradom DNA stanica kako bi izbjegao taj napad. Sastaju se redovito, čak i tjedno, a napredak se već ostvaruje na poslu za budućnost, kaže nam Laikind.
„Mislimo da imamo izvrsno polazište za to ... Naše je očekivanje da bismo na kraju mogli proizvesti više staničnih linija za testiranje glave u glavu, ne samo na životinjskim modelima, već i u klinici. Ugrađivanje više konstrukcija u klinička ispitivanja može pokazati što je najučinkovitije u pružanju dubokih inovacija. "
Sve je to vrlo uzbudljivo, samo ako je u fazi istraživanja ...
I tu moramo zastati na dah.
Gdje ima nade, tu je i hajp
ViaCyte može biti naš vitez u inkapsuliranom oklopu. Njihov direktor pruža primjereno opreznu nadu. Medijski glasnici - ili barem autori naslova - često se zanose kada govore o bilo čemu povezanom s lijekom ... (uzdah).
Ta ravnoteža "nada protiv hypea" nije ništa novo za našu D-zajednicu, pa vam vjerujemo da ćete sve kontrolirati, a istovremeno cijenimo da je napredak istraživanja putem ViaCytea danas vrlo ohrabrujući.
Kao što dr. Jay Skyler iznosi u svom nedavnom Diabetologica članak na tu temu, "hype i nada se međusobno ne isključuju." Stoga vam ostavljamo njegov sjajni popis upozorenja koje morate imati na umu prilikom izvještavanja o (ili čitanju) „otkrićima dijabetesa“:
.jpg)
